Mit einer neuartigen Gentherapie ist es Göttinger Forscher*innen gelungen, tauben Mäusen mithilfe von Viren ein fehlendes und entscheidendes Gen in die Zellen des Innenohrs zu schleusen. Bei der otoferlinbedingten Taubheit fehlt das Protein Otoferlin. Die Sinneszellen des Innenohrs können dann keine Signale mehr an den Hörnerv weiterleiten.
Das Protein Otoferlin ist maßgeblich für die vollständige und unveränderte Übertragung des Hörimpulses von Sinneszelle an Nervenzelle verantwortlich. Die tauben Mäuse konnten durch die Gentherapie tatsächlich wieder hören. Das so hergestellte Otoferlin war voll funktionstüchtig, die synaptische Übertragung funktionierte beinahe so gut wie in „normal hörenden“ Mäusen.
Die Otoferlin-bedingte Taubheit kann als erste Form von angeborener Taubheit mit Gentherapie behandelt werden. Die Forscher*innen aus Göttingen wollen nun im nächsten Schritt versuchen, die Viren weiter zu verbessern. „Wir arbeiten an einer Strategie, um etwas höhere Proteinmengen in den Sinneszellen zu erreichen und somit das Hörvermögen vollständig wiederherzustellen“, sagt Ellen Reisinger, Seniorautorin der Studie. Gelingt dies, rückt eine Gentherapie für diese Otoferlin-bedingte Taubheit auch bei Menschen in greifbare Nähe
Die Forscher*innen wollen künftig auch ähnliche Therapien für andere Taubheitsformen entwickeln. Doch das sei nicht immer möglich: Eine Gentherapie helfe nur bei solchen Formen von Taubheit, bei denen alle Zellen des Innenohrs vorhanden sind. Bei vielen tauben Menschen sei das aber leider nicht der Fall.
